1300万一针“史上最贵药”获批临床

近日，国家药品监督管理局药品审评中心宣布，诺华制药研发的针对脊髓性肌萎缩（SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma，已在中国获得临床试验的默示许可。

Zolgensma（又称OAV101注射液），这款治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物，以212.5万美元（约合人民币1348万元）的单价被称为“史上最昂贵药物”。目前，该药已在近40个国家和地区得到批准。将其纳入医保的国家仅有日本和英国。

那么，何为脊髓性肌萎缩呢？这是一种运动神经元疾病，当运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐丧失运动功能，严重时甚至无法呼吸和吞咽。该疾病具有遗传性质，其致病基因可以代代相传。据统计，SMA在新生儿中的发病率约为六千分之一至一万分之一。

好消息是，诺华制药研发的基因疗法Zolgensma打破了这一困境。只需一次静脉注射，患者即可实现长期缓解甚至治愈。尽管这种疗法效果显著，但其高昂的价格引发了广泛的争议。许多人认为这是一种失控的定价行为，对诺华制药提出了质疑，指责其不尊重生命。

面对舆论的压力，诺华制药回应称，批评者并未真正理解医疗系统的运作机制。他们指出，虽然Zolgensma的价格高昂，但相比传统的移植手术（费用高达300万至500万美元且效果不如此类药物），该基因疗法只需一次注射即可实现长期缓解或治愈，实际上更为经济。

特效药物的出现为患儿家属带来了希望，但价格问题仍然是一个巨大的挑战。目前，全球范围内批准的治疗SMA的疗法仅有三种，其中诺华的Zolgensma、渤健的Spraza和罗氏的Evrysdi都在国内获得批准。Spraza的定价也接近每支70万元的高价，需要每年反复注射且完全自费。幸运的是，在医保谈判中，“每一个小群体都不该被放弃”的理念让Spraza的价格从每支70万元降至3万多元。这一降价幅度背后反映了医药企业的策略选择和对中国市场的重视。业内专家分析认为，由于中国SMA儿童人数众多，渤健选择通过医保合作来抢占中国市场是一个明智之举。随着越来越多的罕见病药物被纳入国家医保目录，我们也期待Zolgensma基因疗法也能被纳入医保目录造福更多普通家庭的SMA患儿。我们期待着这一天早日到来！